A voz do pai, o barulho dos carros passando e as tesouras cortando seu cabelo: um menino de 11 anos ouve pela primeira vez na vida depois de receber uma terapia genética inovadora nos Estados Unidos.
O Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), que realizou o tratamento, o primeiro nos Estados Unidos, afirmou em comunicado nesta terça-feira que esse marco representa esperança para pacientes em todo o mundo com perda auditiva causada por mutações genéticas.
Aissam Dam nasceu “profundamente surdo” devido a uma anormalidade muito rara em um único gene.
“A terapia genética para perda auditiva é algo em que médicos e cientistas do mundo da perda auditiva vêm trabalhando há mais de 20 anos e finalmente chegou”, disse o cirurgião John Germiller, diretor de pesquisa clínica da divisão de otorrinolaringologia do CHOP.
“Embora a terapia genética que realizamos em nosso paciente tenha sido para corrigir uma anormalidade em um gene muito raro, esses estudos podem abrir a porta para o uso futuro de alguns dos mais de 150 genes que causam perda auditiva na infância”, continuou ele.
Em pacientes como Aissam, um gene defeituoso impede a produção de otoferlina, uma proteína necessária para que as “células ciliadas” do ouvido interno possam converter vibrações sonoras em sinais químicos que são enviados ao cérebro.
Defeitos no gene otoferlin são muito raros e representam entre 1 e 8% das perdas auditivas presentes desde o nascimento.
Em 4 de outubro de 2023, ele foi submetido a uma cirurgia na qual seu tímpano foi parcialmente levantado e um vírus inofensivo modificado para transportar cópias funcionais do gene otoferlina foi injetado no fluido interno de sua cóclea.
Como resultado, as células ciliadas começaram a produzir a proteína que faltava e a funcionar adequadamente.
Quase quatro meses depois de receber tratamento em um ouvido, a audição de Aissam melhorou a tal ponto que ele tem apenas perda auditiva leve a moderada e está “literalmente ouvindo som pela primeira vez em sua vida”, disse o comunicado.
Segundo o The New York Times, Aissam, nascido em Marrocos e que mais tarde se mudou para Espanha, apesar de ouvir, poderá nunca aprender a falar, uma vez que a janela do cérebro para adquirir a fala fecha por volta dos cinco anos.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, que deu luz verde ao estudo, quis iniciar a investigação primeiro com crianças mais velhas, por razões de segurança.
O ensaio, patrocinado pela Akouos, Inc, uma subsidiária integral da Eli Lilly and Company, é um dos vários em andamento ou prestes a começar nos Estados Unidos, Europa e China, onde já foi curado um punhado de crianças.
Fonte: O Globo
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